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体外研究与体外野生型相比，在突变EGFR 细胞系中AZD9291能更有效的抑制增殖。
体内研究 AZD9291（5mg / kg p.o.）引起整个EGFRm+（PC9）和EGFRm+/ T790M（H1975）肿瘤模型肿瘤中显著的肿瘤消退，伴随着对体内EGFR磷酸化和下游关键信号通路，如AKT和ERK的显著抑制。
抗癌新药AZD9291 是口服不可逆的，突变选择性EGFR抑制剂，在 LoVo细胞中对Exon 19 缺失的 EGFR，L858R/T790M EGFR，和 WT EGFR的IC50分别为12.92，11.44 和 493.8 nM 。
阿斯利康公布了其肺癌 新药的临床数据，此药（AZD9291）为针对基因突变的靶向治疗药物，具有替代现有肿瘤治疗方案的潜力。在早期试验中AZD9291显示可使51%肺癌患者肿瘤缩小，并且发现肿瘤缩小的患者中有64%发生了T790M基因突变，约半数肺癌患者因为此基因突变而对表皮 生长因子受体（EGFR）抑制剂类药物产生耐药性。
EGFR抑制剂类药物如罗氏制药的特*罗*凯和埃*罗*替*尼，常用于治疗各种突变性或高度活化型EGFR实体癌。非小细胞肺癌在肺癌中最为常见，而约15%的非小细胞肺癌患者在EGFR基因上产生了突变。他们大多数终会成为EGFR抑制剂的耐受者，丹娜-法伯癌症研究所、波士顿哈佛医学院的医学教授以及这项研究的首席研究员帕斯·珍妮博士说。“近几十年中耐药性问题一直是化疗药物的克星” 美国 临床肿瘤学会的主席侯选人彼特博士在一次新闻发布会上说，以往的研究使我们更好的理解了癌细胞的分子基础，现在可以将这些理论研究，应用于开发针对基因突变的靶向药物。
AZD9291是阿斯利康为数不多的 新药之一，作为公司的关键性药物使投资者确信其在新药开发上具有强劲实力，也是吸引辉瑞的主要因素。阿斯利康预测此抗癌药物的最高年销售额可达到30亿美元，而比目前分析师预测的10～20亿美元要高得多。此药的I期试验数据将会在本月末的美国 临床肿瘤学会(ASCO)年度会议上重点提出，这项研究涉及的199例受试者均为EGFR 基因突变的晚期非小细胞肺癌患者，而现有的EGFR 抑制剂治疗已不能控制其疾病恶化。该试验中最常见的副作用包括腹泻和皮疹，但研究者称其毒副作用低于现有的EGFR抑制剂。另外，阿斯利康正在进行AZN9291的II期研究，受试者为T790M突变者，每日给予80mg 剂量。据悉，在明年下半年的申报中可获得快速审评资格。